La unidad de Neurobiología Molecular del Centro de Investigación Biomédica de La Rioja (CIBIR), dirigida por la doctora Lydia Álvarez-Erviti, ha iniciado un nuevo proyecto de investigación que tiene como objetivo validar una nueva terapia que consiga ralentizar la progresión de la enfermedad de párkinson.
El proyecto, que ha sido presentado por la consejera de Salud, María Martín, y la propia investigadora, ha sido financiado con un importe de 218.012 dólares (188.130 euros) por la fundación Michael J. Fox para la investigación en párkinson, entidad dedicada a la búsqueda de una cura para la enfermedad.
El proyecto tiene como objetivo la disminución de los niveles de la alfa-sinucleína, una proteína que se acumula en las neuronas y que desempeña un papel fundamental en el origen y progresión de la enfermedad de párkinson. El estudio se realiza en un modelo de ratón que imita las características de la patología, y el tratamiento se administra en los estadios iniciales de la enfermedad, etapa que tiene lugar tras la aparición de los agregados de la proteína alfa-sinucleína en el cerebro.
Los científicos emplean un nuevo sistema de terapia génica basado en exosomas modificados –pequeñas partículas que liberan las células- capaces de liberar su contenido específicamente en el cerebro tras la administración de una inyección intravenosa. Estos exosomas modificados se cargan con unas moléculas denominadas ‘shRNA minicircles’, capaces de disminuir los niveles de la proteína implicada en el cerebro durante varias semanas.
La investigación desarrollada por el CIBIR podría confirmar que la administración de este nuevo tratamiento retrasa o detiene la progresión de la enfermedad de párkinson en sus estadios iniciales, constituyendo un proyecto fundamental para que esta tecnología continúe su desarrollo en futuros ensayos clínicos.
En sus proyectos de investigación, la unidad de Neurobiología Molecular del CIBIR emplea muestras de pacientes, líneas celulares en el laboratorio y modelos animales de la enfermedad de párkinson. Tanto los modelos celulares como animales se utilizan para entender los mecanismos implicados en el origen y la progresión de la enfermedad, así como para testar las nuevas terapias centradas en la proteína alfa-sinucleína.
La fundación Michael J. Fox
La fundación Michael J. Fox es el mayor financiador sin ánimo de lucro de investigación en la enfermedad de párkinson del mundo. Promueve la investigación para la cura de la enfermedad y el desarrollo de terapias mejoradas para las personas que sufren la patología en la actualidad.
Desde su fundación en el año 2000 ha financiado diferentes proyectos de investigación por un importe superior a los 800 millones de dólares.
Segunda enfermedad neurodegenerativa más frecuente
La enfermedad de párkinson, cuya prevalencia aumenta con la edad, es la segunda patología neurodegenerativa más prevalente en la actualidad, afectando en La Rioja a unas 1.200 personas.
Los síntomas que sirven de guía para el diagnóstico de la patología son el temblor, la rigidez y la bradicinesia -lentitud de los movimientos-. Del mismo modo, existen síntomas no motores, como pueden ser las alteraciones cognitivo-conductuales, trastornos del sueño, síntomas sensitivos como la pérdida del sentido del olfato y dolor o síntomas autonómicos asociados a disfunción urogenital, estreñimiento e hipotensión ortostática.
Hasta un 50% de los pacientes presentan demencia en estadios más avanzados de la enfermedad. Además de la disfagia -dificultad o imposibilidad al tragar-, que también suele presentarse en etapas muy avanzas, otras alteraciones asociadas a la enfermedad son síntomas neuropsiquiátricos como la depresión, ansiedad y apatía.
